هيئة الغذاء والدواء الأميركية توافق على أول علاج جيني للضمور العضلي

واشنطن 3 يوليو  2023 م ( وال )  وافقت هيئة الغذاء والدواء الأميركية على أول علاج جيني لعلاج المرضى المصابين بالضمور العضلي  "الدوشين " .

وقالت الهيئة في بيان أن الضمور العضلي الدوشين هو حالة وراثية نادرة وخطيرة تزداد سوءًا بمرور الوقت، مما يؤدي إلى ضعف عضلات الجسم وهزالها. يحدث المرض بسبب خلل في الجين ينتج عنه غياب "الديستروفين " ، وهو بروتين يساعد في الحفاظ على خلايا عضلات الجسم سليمة.

ونتيجة لهذا الخلل الجيني، قد يعاني الأفراد المصابون بضمور العضلات من أعراض مثل صعوبة المشي والجري، والسقوط المتكرر، والتعب، وصعوبات التعلم، ومشاكل في القلب نتيجة التأثير على عمل عضلة القلب، ومشاكل في التنفس بسبب ضعف عضلات الجهاز التنفسي تشارك في وظائف الرئة. تبدأ أعراض ضعف العضلات المرتبط بمرض ضمور العضلات الدوشيني عادةً في مرحلة الطفولة ، غالبًا ما بين 3 إلى 6 سنوات من العمر.

وأوضحت أنه في التجارب السريرية، تم إعطاء حقنة علاج جيني واحدة للأولاد المصابين بضمور العضلات، حيث تلقى الطفل " كونور ستول"، العلاج في سن الخامسة، وبعد 5 سنوات من حقنه في الوريد، يقول المسؤولون إنه يعاني من تراجع ضئيل أو معدوم. والطفل كونور يبلغ من العمر11 عاما الآن، وعادة الأولاد المصابون بضمور العضلات دوشن، يعانون من ضعف عضلي كبير بحلول هذا العمر.

فيما قالت كاثرين إديسون، والدة الطفل، لم نتمكن من مشاهدته يلعب مع شقيقه الصغير، إلا بعد حصوله على العلاج.